Il CdA di AIFA ha approvato la rimborsabilità della terapia genica Zolgensma a carico del SSN per tutti i bambini affetti da SMA1 sotto i 13,5 kg di peso. Prima che l’Agenzia Italiana del Farmaco prendesse questa decisione, Zolgensma era accessibile gratuitamente solo per i bambini sino ai sei mesi di età, oppure a pagamento negli Stati Uniti per la cifra record di 2,1 milioni di dollari.
Il via libera definitivo è arrivato a conclusione di un lungo processo iniziato nel maggio 2020 con l’istanza negoziale presentata dall’azienda Novartis e dopo la rigorosa negoziazione da parte del Comitato Prezzi e Rimborsi (CPR) per giungere a definire un prezzo del farmaco che fosse sostenibile per il SSN. AIFA dichiara la propria soddisfazione per la possibilità di rendere disponibile nel nostro SSN una terapia genica che offre una prospettiva di vita radicalmente migliore per i bambini affetti da atrofia muscolare spinale, la malattia rara che colpisce i motoneuroni e provoca atrofia e progressivo indebolimento dei muscoli scheletrici, oltre che insufficienza respiratoria. Zolgensma è in grado di correggere il difetto genetico alla base della malattia e lo fa attraverso un unico trattamento. L’accordo con l’azienda Novartis ha inoltre incluso l’impegno della società a mettere a disposizione il farmaco a titolo gratuito all’interno di studi clinici per i bambini con un peso compreso tra i 13,5 e i 21 kg, allo scopo di acquisire su questi pazienti, in un setting controllato, dati ulteriori di efficacia e sicurezza.
«Oggi è una grande giornata, abbiamo vinto la nostra battaglia» esultano i genitori del piccolo Marco, il bimbo di 15 mesi di San Ferdinando di Puglia affetto da SMA di tipo 1. La famiglia aveva lanciato una raccolta fondi per poter acquistare Zolgensma alla cifra di 2 milioni di euro.